พัฒนายาที่เน้นผู้ป่วยเป็นสำคัญ (EL-PFDD) การประชุมนี้มุ่งเน้นไปที่ LGMD ชนิดย่อย LGMD2A/R1, LGMD2C/R5, LGMD2D/R3, LGMD2E/R4, LGMD2F/R6 และ LGMD2i/R9 เป้าหมายของรายงานคือเพื่อให้สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) แพทย์ นักพัฒนาผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์ และนักวิจัยทางวิชาการได้มีโอกาสรับฟังมุมมองจากบุคคลที่เป็นโรค LGMD เกี่ยวกับผลกระทบต่อสุขภาพ ผลกระทบรายวัน
เป้าหมายการรักษา และปัจจัยในการตัดสินใจเมื่อค้นหาหรือเลือกการรักษา การประชุมดังกล่าวดำเนิน
การควบคู่ไปกับการริเริ่ม EL-PFDD ของ FDA ซึ่งเป็นพันธสัญญาภายใต้การอนุญาตครั้งที่ 5 ของพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA V) เพื่อรวบรวมมุมมองของผู้ป่วยเกี่ยวกับอาการของพวกเขาและการรักษาที่มีอยู่อย่างเป็นระบบมากขึ้นเพื่อรักษาอาการของพวกเขา
การประชุมประกอบด้วยวิทยากรและผู้ร่วมอภิปราย 29 คนที่อาศัยอยู่กับ LGMD2A/R1, LGMD2C/R5, LGMD2D/R3, LGMD2E/R4, LGMD2F/R6 และ LGMD2I/R9 รวมถึงผู้ดูแลบุคคลที่อาศัยอยู่กับกลุ่มย่อยทั้งหกเหล่านี้ ผู้ป่วยและสมาชิกในครอบครัวอีก 136 คนตอบแบบสำรวจสดและส่งความคิดเห็นเป็นลายลักษณ์อักษรมากกว่า 250 รายการ โดยรวมแล้วมีผู้เข้าร่วมประชุมกว่า 600 คน รวมถึงตัวแทนองค์การอาหารและยากว่า 27 คน ตัวแทนบริษัทยา 48 บริษัท และผู้ป่วย LGMD และครอบครัวกว่า 400 คน
หัวข้อทั่วไปที่เกิดขึ้นตลอดการประชุม ได้แก่ (1) LGMDs เป็นโรคที่มีความก้าวหน้า
แต่อาการจะดำเนินไปในอัตราที่ต่างกัน และบุคคลจำนวนมากได้รับผลกระทบอย่างรุนแรง (2) ผู้ที่อาศัยอยู่กับ LGMDs ต้องการการรักษาที่ดีกว่าอย่างเร่งด่วน; (3) LGMDs ส่งผลกระทบต่อระบบต่างๆ ของร่างกาย; (4) บุคคล LGMD มีประสบการณ์การเลือกปฏิบัติและการกีดกันทางสังคม (5) การรักษาในปัจจุบันไม่ได้เปลี่ยนวิถีของโรค; (6) หลายคนกระตือรือร้นที่จะเข้าร่วมการทดลองทางคลินิก
องค์กรผู้ป่วยหกแห่งซึ่งเรียกรวมกันว่า LGMD Coalition ร่วมมือกันจัดงาน: Coalition to Cure Calpain McColl-Lockwood Laboratory for Muscular Dystrophy Research และ the Speak
พื้นฐาน. สามารถดูรายงานความเห็นของผู้ป่วยและบันทึกการประชุมได้ที่https://LGMDPFDD.com “เราหวังว่าผู้พัฒนายาและหน่วยงานกำกับดูแลจะอ่านรายงานและนำมุมมองของผู้ป่วยและผู้ดูแลมาใช้ในการพัฒนาและทบทวนการรักษาแบบใหม่เพื่อตอบสนองความต้องการและความคาดหวังของชุมชนของเราได้ดีที่สุด” เจนนิเฟอร์ เลวี่ ผู้อำนวยการฝ่ายวิทยาศาสตร์ร่วมใน Cure Calpain 3 กล่าว
